A.L.S. Лекарството Relyvrio се провали в клиничното изпитване и може да бъде изтеглено от пазара
Едно от дребното лекувания, утвърдени от Администрацията по храните и медикаментите за амиотрофична латерална склероза, се провали в огромно клинично изпитване и неговият производител сподели в петък, че обмисля дали да го изтегли от пазара.
Лекарството, наречено Relyvrio, беше утвърдено преди по-малко от две години, макар въпросите за неговата успеваемост при лекуване на тежко неврологично разстройство. По това време рецензентите на F.DA. са заключили, че към момента няма задоволително доказателства, че лекарството може да помогне на пациентите да живеят по-дълго или да забави скоростта, с която губят функционалности като мускулен надзор, говорене или дишане без помощ.
Но организацията реши да даде зелена светлина на лекарството, вместо да чака две години за резултатите от огромно клинично изпитване, цитирайки данни, показващи, че лекуването е безвредно и отчаянието на пациентите със заболяване, което постоянно предизвиква гибел в границите на две до пет години. Оттогава към 4000 пациенти в Съединените щати са получили лекуването, прахуляк, който се смесва с вода и се изпива или гълтам през сонда за хранене и има каталожна цена от $158 000 на година.
Сега резултатите от 48-седмичното изпитване на 664 пациенти са подготвени и те демонстрират, че лекуването не работи по-добре от плацебо.
рилузол, утвърден през 1995 година, който може да удължи преживяемостта с няколко месеца и едаравон, утвърден през 2017 година, който може да забави прогресията с към 33 %.Mr. Кли и господин Коен замислиха Relyvrio преди към десетилетие като студенти в университета Браун. Тяхната концепция беше, че комбинирането на таурурзодиол, добавка, която от време на време се употребява за контролиране на чернодробните ензими, и натриев фенилбутират, лекарство за педиатрично нарушаване на уреята, може да отбрани невроните в мозъка от увреждане при болести като A.L.S. посредством попречване на дисфункция на две структури в клетките: митохондриите и ендоплазмения ретикулум.
Реших с дребна разлика, че лекуването към момента не е потвърдено, че е дейно, умозаключение, до което стигнаха и личните рецензенти на F.D.A. След това организацията разреши на Amylyx да даде повече данни и предприе необикновената стъпка да насрочи второ съвещание на самостоятелен съвещателен комитет през септември 2022 година В отчет, показан там, рецензентите на организацията споделиха, че също считат новите данни за незадоволителни.По време на това чуване доктор Били Дън, тогава шеф на офиса по невронаука на F.D.A., попита компанията дали, в случай че лекуването получи утвърждение, само че по-късно се провали в изпитването фаза 3, то ще бъде непринудено спрете да продавате лекарството.
Mr. Klee отговори, че в случай че изпитването „ не е сполучливо, ние ще създадем това, което е вярно за пациентите, което включва непринудено унищожаване на продукта от пазара. “
Този ангажимент плюс прочувствени свидетелства от пациенти и лекари, убедиха седем членове на консултативния комитет да поддържат утвърждението, като единствено двама се опълчиха. По-късно същия месец F.DA. даде утвърждението, като написа, че има „ остатъчна неустановеност по отношение на доказателствата за успеваемост “, само че че „ поради сериозното и животозастрашаващо естество на A.L.S. и значителната незадоволена потребност, това равнище на неустановеност е задоволително в този случай. “
